南邮学生开展的新项目，让新药研制周期大大缩短

人工智能助力罕见病新药筛选

南邮学生开展的新项目，让新药研制周期大大缩短

南报网讯（通讯员 李海博 尚依琳 融媒体记者 谈洁） 罕见病，是指那些发病率低、患病人数少的疾病。调查发现，目前罕见病种类远远超过7000种，但仅有5%的罕见病获得了治疗批准。日前，南京邮电大学生物医学工程专业的闫兴等三名同学通过深度学习算法开展“罕见病的AI新药筛选方法与平台开发”项目，新药研制周期将大大缩短。 

此项目搭建了一个运用人工智能技术进行药物分子虚拟筛选平台，通过模拟已知化合物与生物分子靶标之间的相互作用来筛选，实现多种药物关键属性的预测。“我们对常规的疾病进行分析，找到对疾病起作用的关键成分，然后利用算法模型不断优化，最终筛选出部分具有较好生物活性的配体分子来适应相应罕见病。”闫兴介绍，这个平台的优势在于引入同源药物靶标丰富的样本信息，解决了罕见病样本严重不足问题，通过构建训练模型，根据分子指纹模拟已知化合物与生物分子靶标之间相互作用，实现对新的潜在药物分子的预测。 

相关资料显示，一种药物从筛选到成功上市，平均需要10到14年时间，中间过程的花费更是高达2亿至3.5亿美元。目前，临床阶段候选药物淘汰率高达90%，所以很少有制药公司选择研发“孤儿药”。“这个平台操作简单，用户只需要选择模型、输入分子式以及用户邮箱，就可以得到预测结果。它不仅可以降低企业的制药成本，还可以帮助罕见病患者提高可治疗几率，减轻其费用负担。”闫兴说。 

闫兴坦言，团队也遇到一些困难，“因为专业没有开设相关药理学课程，并且目前也还没有涉及深度学习的内容，很多东西都要靠自学，查文献看资料，特别是英文文献需要先全篇翻译再逐字研究，我们团队成员甚至在去年国庆回家的车上还在学算法编程。”闫兴说，“将来罕见病治疗体系成熟，不会有人像电影《我不是药神》中那样因为得病或是天价药物而失去生命，那我们的项目就有了真正的意义。”